Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορηγεί έγκριση για το Idelvion

Το Idelvion είναι μια πρωτεΐνη σύντηξης μακράς δράσης με 1018 αμινοξέα. που αποτελείται από τον παράγοντα IX και την ανθρώπινη αλβουμίνη. Το IDELVION έχει πλέον εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση, στις ΗΠΑ και στον Καναδά. Το φάρμακο δεν έχει ακόμη εγκριθεί στη Γερμανία.

Το IDELVION®, albutrepenonacog alfa, ενδείκνυται για τη θεραπεία και την προφύλαξη αιμορραγίας σε παιδιά και ενήλικες με αιμορροφιλία Β (συγγενής ανεπάρκεια του παράγοντα IX). Το IDELVION είναι η πρώτη και μοναδική θεραπεία με παράγοντα IX που παρέχει προστασία υψηλού επιπέδου σε επιλέξιμους ασθενείς σε δόσεις έως και 14 ημερών. Η συντελεστής δραστικότητας άνω του 5% διατηρείται καθ 'όλη τη διάρκεια της περιόδου, με αποτέλεσμα μειωμένο διάστημα δοσολογίας και μείωση του απαιτούμενου αριθμού μονάδων. Σύμφωνα με το Εθνικό Ίδρυμα Αιμορροφιλίας, η δραστηριότητα των παραγόντων πρέπει να είναι τουλάχιστον 1% για να αποφευχθεί η αιμορραγία.

Το Idelvion αναγνωρίζεται ως φάρμακο για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών, το λεγόμενο ορφανό φάρμακο, και έχει παραχωρηθεί αποκλειστική αγορά στην Ευρωπαϊκή Ένωση για 10 χρόνια.

αιμοφιλία

Η αιμορροφιλία (ασθένεια αίματος) είναι μια κληρονομική ασθένεια. Η ανεπάρκεια ή η πλήρης απουσία ορισμένων συστατικών του αίματος (παράγοντες πήξης) οδηγούν σε διακοπή της φυσιολογικής αιμόστασης. Υπάρχει παρατεταμένη αιμορραγία μετά από τραυματισμούς, δερματική αιμορραγία (μώλωπες) και αυθόρμητη αιμορραγία σε μύες, αρθρώσεις και εσωτερικά όργανα. Σε περίπτωση αγγειακού τραυματισμού, πραγματοποιούνται αρκετές αλληλοσυνδεόμενες διαδικασίες στο σώμα που εξασφαλίζουν ταχεία και αποτελεσματική αιμόσταση. Απαιτούνται όλοι οι παράγοντες πήξης για να πήξει σωστά το αίμα. Στην αιμοφιλία Α υπάρχει έλλειψη του παράγοντα VIII και στην αιμοφιλία Β υπάρχει ανεπάρκεια ή απουσία του παράγοντα IX. Σχεδόν όλοι οι ασθενείς με αιμορροφιλία Β είναι άνδρες.