Fingolimod σε παιδιά με σκλήρυνση κατά πλάκας

Ιστορικό

Η σκλήρυνση κατά πλάκας (MS) εκδηλώνεται συνήθως σε νεαρή ενήλικη ζωή. Ωστόσο, στο 3-5% των περιπτώσεων, η ασθένεια ξεκινά πριν από την ηλικία των 17 ετών, οπότε μιλάμε για παιδιατρική σκλήρυνση κατά πλάκας. Οι παιδιατρικοί ασθενείς με σκλήρυνση κατά πλάκας έχουν περισσότερες βλάβες στη μαγνητική τομογραφία και υψηλότερο ποσοστό υποτροπής, αλλά η αναπηρία τους αυξάνεται πιο αργά λόγω ταχύτερης υποχώρησης μετά από υποτροπή. Ωστόσο, οι παιδιατρικοί ασθενείς με σκλήρυνση κατά πλάκας επιτυγχάνουν συγκρίσιμο βαθμό αναπηρίας 10 χρόνια νωρίτερα από τους ενήλικες [1].

Fingolimod για υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας

Το ανοσοκατασταλτικό fingolimod χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας-απομάκρυνσης της σκλήρυνσης κατά πλάκας [RRMS]. Αποτρέπει περαιτέρω εξάπλωση της σκλήρυνσης κατά πλάκας προκαλώντας λεμφοπενία, η οποία μειώνει τον αριθμό των λεμφοκυττάρων στον εγκέφαλο. Από το 2018, το fingolimod έχει επίσης εγκριθεί για παιδιά και εφήβους από την ηλικία των δέκα ετών εάν οι έφηβοι ασθενείς πάσχουν από πολύ δραστικό, δύσκολο ή / και ταχέως αναπτυσσόμενο RRMS.

Συμπλήρωμα στην εκτίμηση παροχών

Η επέκταση της έγκρισης του fingolimod σε παιδιατρικούς ασθενείς με RRMS κατέστησε απαραίτητη την αξιολόγηση της ωφέλειας από το Ινστιτούτο Ποιότητας και Απόδοσης στην Υγεία (IQWiG). Μετά από μια αρχική αξιολόγηση από την IQWiG, ο κατασκευαστής υπέβαλε περαιτέρω αναλύσεις της σχετικής μελέτης PARADIGMS. Σε αυτή τη βάση, η IQWiG δημιούργησε μια συμπληρωματική αξιολόγηση παροχών και τη δημοσίευσε σε ένα προσάρτημα.

Καλύτερη ποιότητα ζωής με το fingolimod

Για παιδιά και εφήβους με πολύ δραστική υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας που χρειάζονται αλλαγή στη βασική θεραπεία, αξιολογήθηκαν επίσης τα δεδομένα σχετικά με το τελικό σημείο «ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία». Ενώ οι νέοι ασθενείς στο βραχίονα του φινγκολιμόδιου ανέφεραν σημαντική βελτίωση στην ποιότητα ζωής τους, τα παιδιά και οι έφηβοι που έλαβαν ιντερφερόνη-βήτα k1a (IFN-β k 1a) στο συγκριτικό σκέλος παραπονέθηκαν για επιδείνωση. Όσον αφορά τις γνωστικές ικανότητες, ωστόσο, δεν βρέθηκαν διαφορές σε κανένα από τα σκέλη της μελέτης.

συμπέρασμα

Ο Stefan Lange, αναπληρωτής επικεφαλής της IQWiG, συνοψίζει την αξιολόγηση: «Η γενική δήλωση σχετικά με το πρόσθετο όφελος δεν έχει αλλάξει ως αποτέλεσμα της προσθήκης. Είμαστε όμως ικανοποιημένοι που έχουμε δει σημαντικά δεδομένα σχετικά με την ποιότητα ζωής που σχετίζονται με την υγεία εδώ. Είναι ένα εξαιρετικά σημαντικό αποτέλεσμα θεραπείας, ειδικά με τέτοιους νέους ασθενείς. "